سبع سنوات من الاكتشاف وسبعة باحثين من مركز زايد للأبحاث وراء التحول في حياة الأطفال

قبل سبع سنوات، فتح مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال) زد سي آر (ZCR أبوابه برؤية طموحة: جمْع المتخصصين والأطباء والعائلات تحت سقف واحد بهدف تسريع وتيرة الاكتشافات لصالح الأطفال من أصحاب الحالات النادرة والمعقدة.

ومنذ ذلك الحين، أصبح المركز وجهة عالمية رائدة في مجال الأبحاث، حيث ساهم في توفير علاجات جينية مبتكرة وتشخيصات جينومية دقيقة وتقنيات في الطب التجديدي وعلاجات متطورة تُحدث تغييراً ملموساً في حياة الأطفال. شراكة بين مستشفى جريت أورموند ستريت ومعهد جريت أورموند ستريت لصحة الطفل التابع لكلية لندن الجامعية ومؤسسة مستشفى جريت أورموند ستريت الخيرية للأطفال، ويُجسّد هذا المبنى بصرياً قوة التعاون والشراكة بين هذه المؤسسات.

وبمناسبة الذكرى السنوية السابعة لتأسيس المركز، نسلط الضوء على سبعة باحثين تعكس أعمالهم نطاق المركز وطموحاته، وتجسد التزامه الراسخ بوضع المرضى في صميم اهتماماته.

تركز أبحاث البروفسورة مانجو كوريان، استشارية طب أعصاب الأطفال في مستشفى غريت أورموند ستريت وبروفيسورة علم الوراثة العصبية في كلية جامعة لندن (يو سي إل (UCL، على تحديد الأسباب الجينية للاضطرابات العصبية لدى الأطفال، بما في ذلك اضطرابات الحركة والتنكس العصبي.

يحقق فريق البروفيسورة كوريان، بالعمل عن كثب مع المرضى وعائلاتهم، في كيفية تعطّل نمو الدماغ بسبب التغيرات الجينية، وتستخدم نماذج متقدمة لتطوير علاجات دقيقة لذلك، بما يشمل أساليب العلاج الجيني المبتكرة. هدفها الأسمى بسيط ولكنه عميق: ترجمة الاكتشافات المختبرية إلى تشخيصات وعلاجات أفضل للأطفال الذين يعانون من حالات عصبية مُهلكة. تقود أ. كوريان محور "تسريع العلاجات المبتكرة" في مركز أبحاث الطب الحيوي التابع للمعهد الوطني للبحوث الصحية (إن آي اتش آر NIHR) لدى مستشفى جريت أورموند ستريت (جوش GOSH).

كرّس البروفيسور باولو دي كوبي، الجرّاح والمتخصص والرائد في مجال الطب التجديدي، حياته المهنية لتوسيع آفاق ما يمكن أن يحققه الطب للأطفال المولودين بحالات معقدة، وبصفته كاستشاري جراحة الأطفال في مستشفى غريت أورموند ستريت ورائد في أبحاث الطب التجديدي في معهد صحة الطفل التابع لكلية جامعة لندن، يشمل عمله الخلايا الجذعية وهندسة الأنسجة والتقنيات الجراحية المبتكرة.

تهدف أبحاث أ. دي كوبي، من خلال تطوير طرق جديدة لإصلاح الأنسجة التالفة، حتى قبل الولادة، وكذلك عبر المساهمة في ابتكار حلول هندسة الأنسجة للتشوهات الخلقية، إلى منح الأطفال خيارات علاجية لم تكن متاحة من قبل. ويجسد عمله التزام مركز زايد بتحويل الاختراقات العلمية إلى منفعة ملموسة للمرضى، كما يشارك في قيادة محور هندسة الأنسجة والطب التجديدي في مركز NIHR  لدى مستشفى غريت أورموند ستريت.

عندما يصاب طفل رضيع بصرع حاد، غالباً ما تواجه العائلات رحلة طويلة ومحفوفة بالشك بحثاً عن إجابات. تعمل د. إيمي ماكتاغ، استشارية أعصاب الأطفال والباحثة في هذا المجال، على تغيير هذا الواقع، إذ تركز أبحاثها على الأسباب الجينية للصرع الذي يظهر في مرحلة مبكرة وعلى توظيف علم الجينوم لتحسين التشخيص والعلاج وعوائده الصحية طويلة الأمد على الأطفال.

ومن خلال دراسات مثل "تقليص المدة الزمنية للتقييم الجيني في خدمات صرع الأطفال" (جين-ستبس Gene-STEPS)، ساعدت د. ماكتاغ في إثبات إمكانية تنفيذ تشخصيات دقيقة خلال أسابيع، بدل أشهر أو سنوات، من خلال تقنية التسلسل الجيني السريع، مما يزود العائلات بمعلومات حيوية ويساعد الأطباء على اتخاذ قرارات علاجية أكثر استنارة، كما يتضمن عمل د. ماكتاغ في مركز زايد تطوير نماذج مبتكرة تعتمد على الخلايا الجذعية بهدف تمهيد الطريق لجيل جديد من علاجات حالات الصرع ذات المنشأ الجيني.

لعقود طويلة، كانت أعمال البروفيسور فرانشيسكو مونتوني في طليعة الأبحاث المتعلقة بالأمراض العصبية العضلية النادرة. وبصفته مديرًا لمركز دوبويتز للأمراض العصبية العضلية (Dubowitz Neuromuscular Centre)، فقد ساهم في تشكيل الوعي الدولي حول أمراض مثل ضمور دوشين (Duchenne) العضلي وضمور العضلات الشوكي.

وقد ساهم عمله في سد الفجوة بين الاكتشاف الجيني والعلاج، مما ساعد على وضع أسس علاجات تُحدث نقلة نوعية في النتائج العلاجية للأطفال الذين يعانون من أمراض اعتبرت سابقًا غير قابلة للعلاج. بالنسبة للعائلات المتضررة من ضمور العضلات الشوكي وغيره من الاضطرابات العصبية العضلية، يُعد التقدم المُحرز خلال السنوات الأخيرة، ومنه الإعلانات الأخيرة لإدراج ضمور العضلات الشوكي ضمن فحص حديثي الولادة في المملكة المتحدة، دليلًا على عقود من البحث التطبيقي المُتفاني.

يُعدُّ علاج الخلايا والجينات واحداً من مجالات الطب القليلة التي تشهد تقدمًا سريعاً، والبروفيسور وسيم قاسم في قلب هذه الثورة العلمية، حيث يركز بحثه على تسخير الخلايا المناعية وهندستها لعلاج الأطفال المصابين بالسرطان.

وقد قاد البروفيسور قاسم أعمالاً رائدة في مجال العلاج بالخلايا التائية المعدلة جينياً (CAR-T cells)، بما يشمل ابتكار علاجات هي الأولى من نوعها عالمياً لأطفالٍ مصابين بأنواع من سرطان الدم (اللوكيميا) اعتُقد سابقاً أنها مستعصية على العلاج. وتساهم ابتكارات فريقه في تطوير علاجات خلوية "جاهزة للاستخدام"، مما قد يجعل العلاجات المنقذة للحياة متاحة لعدد أكبر من الأطفال حول العالم.

بصفتها استشارية في أمراض الدم لدى الأطفال وعالمة سريرية، ساهمت البروفيسورة سارة غوراشيان في إعادة تعريف طرق علاج سرطانات الدم، حيث عملت على تطوير علاجات، بدءًا من المواد المخبرية الكاشفة (reagents) إلى المنتجات المرخّصة والمتاحة ضمن هيئة خدمات الصحة الوطنية (NHS)، وتتمحور أبحاثها حول تعزيز سلامة العلاجات المناعية الخلوية وفعاليتها بهدف تحقيق نتائج أفضل للأطفال المصابين بسرطانات الدم الأكثر استعصاءً على العلاج.

ومن خلال نقلها علاجات الخلايا التائية ذات مستقبلات المستضد الخيمرية (CAR-T) المبتكرة إلى التطبيق العملي، وقيادتها لتجارب سريرية جديدة للأطفال المصابين بسرطانات دم عنيفة، تعكس أعمال أ. غورشيان تصميم مركز زايد بتحويل آخر ما توصلت له العلوم إلى فوائد ملموسة للأطفال الأكثر احتياجاً إليها.

بالنسبة للأطفال الذين يولدون باضطرابات مناعية حادة، قد يوفر العلاج الجيني فرصة للشفاء التام، بدلاً تلقي العلاج مدى الحياة، وقد أسهمت البروفيسورة كلير بوث، استشارية مناعة الأطفال وأستاذة العلاج الجيني ومناعة الأطفال، في ترسيخ مكانة مستشفى غريت أورموند ستريت كمركز رائد عالمياً في هذا المجال.

وتعمل البروفيسورة بوث، التي تقود العديد من التجارب السريرية في مجال العلاج الجيني، على تطوير وتنفيذ علاجات مبتكرة للأطفال المصابين بحالات نقص المناعة النادرة وغيرها من الاضطرابات الوراثية. وتغطي أبحاثها كافة المراحل، بدءاً من التطوير المخبري وصولاً إلى الدراسات السريرية الأولية على البشر، مما يضمن وصول الاكتشافات العلمية إلى المرضى بأسرع الطرق وأكثرها أماناً. كما تشغل منصب نائب رئيس محور "العلاج الجيني والخلايا الجذعية والخلوية" في مركز NIHR  لدى مستشفى جريت أورموند ستريت.

يمثل هؤلاء الباحثون السبعة قلة قليلة فقط من المجتمع الطبي الذي أسهم في بناء مركز زايد للأبحاث بشكله الحالي، فبالتعاون مع المرضى وعائلاتهم والأخصائيين السريريين والعلماء من مختلف التخصصات، يعمل هؤلاء الباحثون على تحويل الاكتشافات العلمية إلى أملٍ وإجاباتٍ وخياراتٍ علاجيةٍ جديدة للأطفال في جميع أنحاء العالم.

تأسس مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال بفضل منحة سخية بقيمة 60 مليون جنيه إسترليني قدمتها سمو الشيخة فاطمة بنت مبارك، قرينة المغفور له الشيخ زايد بن سلطان آل نهيان، مؤسس دولة الإمارات العربية المتحدة، عام 2014، كما نعرب عن امتناننا لكل من "ريسرش إنجلترا" (Research England)، ومؤسسة وولفسون (The Wolfson Foundation)، وجون كونولي وأوديل غريفيث، ومؤسسة عائلة ميد (Mead Family Foundation)، الذين أسهم دعمهم السخي في إنشاء هذا المركز. ويُعد مركز زايد للأبحاث ثمرة شراكة بين مستشفى غريت أورموند ستريت وكلية لندن الجامعية (UCL)، ومؤسسة جريت أورموند ستريت الخيرية للأطفال.

افتُتح المركز عام 2019، وقد صمم خصيصا ليجمع العلماء والأخصائيين السريريين والعائلات في مكان واحد، حيث يتيح هذا التعاون الوثيق تسريع نقل الاكتشافات من المختبر إلى التطبيق السريري، مما يضمن تركيز الأبحاث على القضايا الأكثر أهمية للمرضى وعائلاتهم.

وبعد سبع سنوات على افتتاحه، لا تزال رسالته كما هي: إحداث تحول في حياة الأطفال المصابين بأمراض نادرة ومعقدة من خلال القيام بأبحاث تبدأ بالمرضى وتجعلهم في صميم  بالنفع عليهم.