临床试验成果为脑瘤患儿带来新希望！

研究人员正在积极地为一种极其罕见的脑肿瘤寻找更好的治疗方法，最近他们已经发表了最新一轮临床试验的成功结果。

研究表明，已经用于治疗成人其他类型癌症的药物组合可以有效治疗患有罕见癌性儿童脑肿瘤，称为BRAF突变神经胶质瘤。

对于低级别肿瘤，新疗法可以作为化疗的替代方案。对于高级别、更具侵袭性的肿瘤，这意味着如果患者复发则还有另一种治疗选择。 

研究显示了什么？

来自世界各地的研究人员参与了这项研究，该研究由大奥蒙德街儿童医院（GOSH）达伦·哈格雷夫教授（Prof Darren Hargrave) 领导，是第一个测试药物达拉非尼和曲美替尼是否都可用于治疗儿童BRAF突变脑胶质瘤的研究。 

BRAF 突变存在于大约 15-20% 的儿童低级别肿瘤和大约 5-10% 的儿童高级别肿瘤中。 

对于患有低级别肿瘤的儿童，正常的治疗过程是完全手术切除。然而，对于一些无法采取该方案的患儿则需要额外的治疗，如化疗。低级别试验显示，达拉非尼和曲美替尼治疗的效果是化疗的四倍，副作用更少。 

对于高级别肿瘤通常的治疗方案是进行手术，然后是化疗和放疗 - 但不幸的是，这种治疗的总体反应率不到 20%。当儿童接受达拉非尼和曲美替尼治疗时，反应率增加到56%。 

从常规眼科检查到GOSH的临床试验

阿莉雅（Aaliyah）在常规眼科预约检查后被转介进行了MRI （磁共振）扫描，随后加入了试验 —— 因为MRI检查显示阿莉雅换上了肿瘤。随后她被转诊到Addenbrooke医院，之后又转诊到GOSH。

基于阿莉雅的情况，手术不在可选范围内，所以经过一年的“观察和等待”，这个家庭被邀请参加GOSH的TADPOLE0G试验。  

妈妈艾米花了很多时间研究治疗选择，包括与其他类似情况的家庭交流。2020 年，他们决定加入随机试验，阿莉雅接受了达拉非尼和曲美替尼治疗，而非常规化疗。  

她说：“我们收到了一封每六个月眼科常规检查的信。我们认为我们不需要这个检查，因为阿莉雅不需要戴眼镜，但我认为我应该打电话（预约）以防万一。她根本没有任何症状，所以我们非常震惊——肿瘤怎么可能不引起任何问题。 “  

“在我们开始试验三个月后，我们进行了MRI检查。这是我第一次能够看到扫描结果，当我看到之前和之后（的扫描图像）时，那可能是我如释重负的一天。我没想到它会缩小那么多，我知道我们做出了正确的决定。 ”

“阿莉雅完全没事，几乎过着正常的生活。有时甚至觉得我们忘记了它，但以前不是这样，我会一直恐慌。她甚至喜欢医院之旅，因为我们试图让它们变得有趣。“

阿莉雅说：“我确实在某种程度上感到自豪，我成为了帮助他人这个项目的一份子，我很感谢支持我的团队。

我们很高兴能参与到帮助他人的事情中来

另一个家庭在注意到女儿在吃饭和玩耍时左手有轻微的颤抖后加入了该试验。最初检查扫描结果显示，这名两岁的患儿患有低级别神经胶质瘤。

她的父亲说：“关于这项试验性质的最好的地方是，所有的药物都可以在家中提供。这种治疗不仅从一开始就被证明是有效的，而且同时它让我们的女儿过上了正常的生活。”

“如果我们选择化疗，我们和女儿的生活将完全不同。她会花更多的时间在医院里，远离她的妹妹、她的幼儿园和她的朋友们，而我们作为父母，将不得不根据每周的医院预约来调整我们的生活和工作时间表。“

“参加这项试验并帮助证明了这些药物的有效性，让我们觉得我们不仅为我们的女儿做了一些重要的事情，而且为那些将来不幸确诊的孩子做了一些重要的事情。”

这些研究证明了全球合作研究的力量，可以为罕见癌症寻找新的治疗方法

伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（UCL GOS ICH）儿童肿瘤学儿童慈善临床教授、GOSH儿童肿瘤学名誉顾问达伦·哈格雷夫（Frof Darren Hargrave）教授说：“看到研究以如此快的速度推动我们治疗特定癌症的能力，真是令人难以置信。我参与了最初的研究，该研究将BRAF基因突变确定为癌症的驱动因素，因此现在能够在小儿神经胶质瘤的临床试验中看到针对突变的治疗方法真是太棒了。这些研究证明了全球合作研究为罕见癌症寻找新疗法的力量。我们要感谢所有使这样的研究成为可能的患者和家庭。"

这些试验的证据现在被用作美国国家卫生与临床优化研究所审查的一部分，以评估治疗的临床和成本效益。美国食品和药物管理局已经批准了低级别胶质瘤儿童的治疗。