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骨髓移植(科)

在花蝴蝶病房准备药品的护士们
在花蝴蝶病房准备药品的护士们

概述

我院的骨髓移植(BMT)科是英国最大的小儿BMT中心。我们为患有危及生命的血液类、免疫类、代谢类、风湿类和胃肠类疾病的儿童提供全面的造血干细胞移植服务。该科室每年进行约90次移植手术。

我们的使命是通过将新的医疗程序转化为安全的患者护理,同时培训下一代临床医生和研究人员,提高儿童的生活质量。

只有20%的患者有适当匹配的家庭捐赠者,因此我们的许多移植手术都靠成年志愿者的骨髓,外周血干细胞或脐带血捐献。该科室擅长“减毒”调理和用于治疗BMT后的病毒性并发症的细胞疗法。

在2010年至2014年间,GOSH的专家为有生命危险的儿童进行了445次BMT手术,平均存活率超过80%。在同一时期,我们还治疗了94名来自海外的儿童。2013年,我们在GOSH的BMT科进行了82次同种异体移植和22次自体移植。在中位随访1年时,我们的同种异体移植项目的总生存率为86%,自体移植的总体存活率为93%。这些结果在世界上名列前茅。

我院的服务和正在进行的临床研究项目由世界上一些最有经验和知识最渊博的儿科BMT医生和科学家以及国际公认的儿科专家提供。

基因治疗

GOSH与伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(ICH)一起负责进行了比世界上任何其他中心更多的创新基因治疗试验。该医疗团队已经治疗了50多名患者,其中包括超过七名患有原发性免疫缺陷的儿童。

基因治疗是一种新兴的、替代移植手术的治疗方式,尤其是当没有一个匹配良好的供体时。这种方式涉及到获取病人自己的骨髓细胞,并用病毒对其进行遗传修饰,以放入该问题基因经过修正后的一个拷贝。这种骨髓在重新灌注后会产生正常的免疫细胞,因此患者可以抵抗感染。它可以是一个比移植更简单的程序,并且它正在成为治疗某些免疫紊乱的选择。

2015年,GOSH成为第一家使用基因工程供体免疫细胞的实验性基因疗法,为一位患有“无法治愈”白血病的患者进行了治疗的医院。在一个月内,这些由Waseem Qasim教授设计的细胞杀死了该儿童骨髓中的所有癌细胞。

医学研究

GOSH收治的患有罕见疾病的儿童比英国的任何其它医院都要多。我们希望通过集中了解骨髓移植失败的主要原因:毒性、疾病复发、病毒感染和移植物抗宿主疾病来提高BMT的成功率。我们的研究还通过对基因治疗和免疫治疗的钻研,致力为80%没有适当配对家庭捐献者的儿童找出更好的替代治疗方案。我们一直致力于促进需要骨髓和干细胞移植的儿童的健康。

请注意,此项服务不适用于NHS合格患者的私人转诊。原因是需要骨髓移植的儿童需要持续的、全面协调的照顾,从一开始就与他们当地的儿科服务进行良好的沟通是至关重要的。如果进入私人治疗渠道,我们无法提供这些孩子需要的,长期本地支持服务。

请观影GOSH骨髓移植科

我们的治疗领域

  • 白血病
  • 实体瘤
  • 骨髓衰竭
  • 免疫缺陷病
  • 遗传性代谢障碍
  • 自身免疫或免疫失调疾病

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