骨髓移植
概述
我院的骨髓移植（BMT）科室是英国最大的小儿骨髓移植中心，拥有世界顶尖的儿童骨髓移植专家和科学家团队，为患有危及生命的血液类、原发性免疫缺陷类、遗传代谢类、风湿类和胃肠类疾病的儿童提供全面的造血干细胞移植服务。每年，大约进行100例干细胞移植。
我院可提供匹配和不匹配供体的移植，并有项目可使用替代供体-包括脐带血及半相合供体。在我院接受移植的患儿中，大约只有20％的患儿拥有适当匹配供体的家庭捐赠者。因此，我们的许多移植手术都靠来自成年志愿者的骨髓、外周血干细胞或脐带血捐献。我院在各类移植技术层面的杰出经验，让BMT临床团队能够为每位患儿提供最合适的移植选择。
该科室极还在“减少毒性”调理和使用细胞疗法治疗BMT后的病毒并发症这两方面独具专长。我院与伦敦大学学院(UCL)儿童健康研究所(Institute of Child Health, ICH)合作，致力于基因治疗和免疫治疗方面的前沿研究。2015年，GOSH成为第一家使用基因工程供体免疫细胞的实验性基因疗法，为一位患有“无法治愈”白血病的患者进行了治疗的医院。在一个月内，这些由Waseem Qasim教授设计的细胞杀死了该儿童骨髓中的所有癌细胞。
GOSH是英国境内收治的患有罕见疾病的儿童数量最多的医院。我们希望通过系列研究集中了解骨髓移植失败的主要原因（毒性、疾病复发、病毒感染和移植物抗宿主疾病），来提高BMT的成功率。我们的研究还通过对基因治疗和免疫治疗的钻研，致力为80％没有适当配对家庭捐献者的儿童找出更好的替代治疗方案。我们一直致力于帮助需要骨髓和干细胞移植的儿童，重新获得健康。
GOSH 在各种类型的预处理方案领域也拥有丰富的经验，从最低强度调节到完全清髓，BMT临床团队能够提供各种最适合患儿状况的预处理方案。GOSH 作为英国三级儿科医院（英国最高级别），我们为本院成熟且强大的多学科团队模式感到自豪。BMT团队可高效获取和整合院内来自不同儿科团队的专家和医疗资源，从而帮助涉及多器官复杂疾病的患儿。另外，移植的过程需要相关医疗专业人员（例如，物理治疗师、营养师、职业治疗师、游戏专家）的多学科联合。他们积极参与并促进每一位患儿的治疗和康复，以尽量减少他们移植过程中的心理负担。
为减少感染机率，所有患儿的移植工作都在具有正压或HEPA 过滤器、和定期换气的隔离室中进行的。并且，GOSH 拥有自己的高配备儿科重症监护病房。我们的移植患儿在出现危及生命的并发症时将会及时进入该病房。在GOSH，移植过程中，每个患儿可进入隔离隔间的护理人员人数上限为3人，以限制感染被带到病人房间的可能性。所有人员都经过定期的无菌技术培训。患儿在整个移植过程中将接受常规的抗真菌、抗病毒和抗菌预防药物。
该部门经JACIE认证，能够为来自世界各地的患儿家庭及临床医生提供第二意见服务。转诊方面，我院可接诊16岁以下患儿的移植需求。GOSH也展开一系列创新疗法的临床试验，允许一线治疗以外的患儿也有机会被转诊到GOSH以进一步考虑试验的可行性。需请注意的是，可使用英国国家医疗服务(NHS)的私立患者不可使用这项服务, 详情请咨询我们。
临床结果
我们用一系列方法来衡量移植的结果，包括所有治疗条件下的生存率、相似条件组的生存率以及治疗的并发症。每年，BMT团队都会对临床活动进行审核。患儿移植一年后的总体生存率经常保持在80-85%，该结果包括了所有的治疗类型和患者情况。
根据2020年的临床数据，我们的同种异体移植患者总生存率为83%，此结果在世界上名列前茅。往往在所有接受干细胞移植治疗的疾病中，恶性肿瘤的总生存率最低。因为接受过大量化疗的患儿，可能在干细胞移植过程中会经历更多的毒性。然而，通过团队的不断努力，患有恶性疾病的同种异体移植患者的总体生存率为85%（2020年）, 同种异体移植患者的无病生存率为78%（2020年），实现连续五年的增长。
欲阅读详细GOSH骨髓移植临床结果数据，请点击此处。
我们的治疗领域
- 白血病
- 实体瘤
- 骨髓衰竭
- 免疫缺陷病
- 遗传性代谢障碍
- 自身免疫或免疫失调疾病
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常见问题解答
骨髓移植的种类由患者（受赠者）及干细胞被获取者（捐赠者）之间的关系来定义的。
干细胞移植 STEM CELL TRANSPLANT - 自体骨髓移植 （ABMT）- 所使用的是患者自身的干细胞。 自体骨髓移即通过采集骨髓或外周血干细胞 (PBSC) 收集患者自体干细胞样本，之后进行冷冻并储存。在高剂量化疗后并在需要时，将之前所收集的干细胞重新注入（返回）给患者。当冷冻细胞被输回患者体内时，它们将迅速再生并替换那些被高剂量化疗法破坏的细胞。由于使用的是患者自身的骨髓，因此，与使用来自另一个个体的骨髓进行移植后相比，并发症更少。自体骨髓移植最常用于使用了加大剂量化疗或放疗来治疗的肿瘤，例如神经母细胞瘤和髓母细胞瘤。
CAR T 细胞疗法CAR T cell therapy – 又叫嵌合抗原受体。该疗法与干细胞移植的理论相同，但患者的细胞在被重新注入回患者体内之前会被送去 “改造” 。免疫细胞（T细胞）经过基因工程改造后在细胞表面表达一种被称为嵌合抗原受体（CAR）的分子，这种分子可以特异性识别癌细胞。新型CAR-T疗法采集患者自身的T细胞进行基因工程处理，使其表达名为CAT-19的新型CAR分子。大奥蒙德街儿童医院（GOSH ）是英国第一家为白血病患者提供此类新的开创性癌症治疗的医院。 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者现在可以接受新的个性化治疗，即 CAR-T 疗法。这是英国和国际患者第一次可以使用此类疗法进行治疗。在英国，CAR-T 疗法专为个体患者量身定制，并通过利用患者自身的免疫系统来对抗癌症。在极为复杂的制造过程中，免疫细胞被从患者的血液中提取出来并重新编程以针对性地杀死癌细胞。 急性淋细胞白血病（ALL） 是一种严重的白血病，在英国每年影响约 600 人，其中大多数是 2 至 5 岁的儿童。尽管 ALL 儿童的前景在过去十年中显着改善，但仍有 10-15% 的患儿对标准治疗没有反应。这种疗法已被证明可有效治疗其他治疗无效-特别是性或复发性癌症患者。
同种异体骨髓移植 Allogeneic BMT - 为患者使用异体骨髓（造血干细胞）进行的移植。最常见和最合适的供体是患者的同胞兄弟姐妹。人类白细胞抗原（HLA ）是人类组织相容性复合体（MHC）的表达产物，是构成移植排斥反应的重要抗原物质。HLA抗原在同胞兄弟、姐妹中从父母各接受一条染色体上每种基因的一个，所以是单倍体基因遗传。这意味着任何兄弟/姐妹对都有 25% 的机会是 HLA 相同的，因此适合作为 BMT 的供体/受体。除非父母有亲属关系，例如表亲，他们很少适合作为孩子的捐赠者。然而，有时在大家庭的搜索中可能会识别出在 6 种主要 HLA 抗原之一上完全匹配或仅不匹配的合适亲属（父母、祖父母、阿姨或叔叔）。与 HLA 抗原 5:6 匹配的亲属是合适的移植供体，但与完全匹配的兄弟或姐妹是供体相比，预计会出现更多的并发症。
Matched unrelated donor, MUD - 匹配的无关供体, 也可以理解为非亲缘供体- 家庭中没有合适供体的患者, 可以在全球志愿者骨髓供体登记处之一找到无关供体。搜索这些登记处并确定合适的捐赠者是一项耗时且昂贵的工作。尽管不会为所有患者确定捐赠者，但许多原本因为没有合适的亲缘供体而导致无法接受骨髓移植的患者现在能够从这些志愿者的善意中受益。与家庭不匹配的供体一样，与匹配的无关供体进行骨髓移植的 (MUD) 相关风险大于兄弟、姐妹作为供体的移植。如果您的孩子需要进行 MUD，请联系我们，我们的顾问专家医生将为您提供更详细的信息。
脐带细胞移植 CORD Cell Transplant - 脐带血是婴儿出生后留在胎盘和脐带中的血液。它富含造血干细胞（类似于骨髓中的干细胞），可用于治疗许多不同种类的癌症、免疫缺陷和遗传疾病。现在世界各地都可以找到大量储存的和捐赠的脐带血，即使没有骨髓供体，它也可以用来提供合适的干细胞。取代了骨髓，脐带血越来越多地被用于干细胞移植。
为减少感染机率，所有患儿的移植工作都在具有正压或HEPA 过滤器、和定期换气的隔离室中进行的。并且，GOSH 拥有自己的高配备儿科重症监护病房。我们的移植患儿在出现危及生命的并发症时将会及时进入该病房。在GOSH，移植过程中，每个患儿可进入隔离隔间的护理人员人数上限为3人，以限制感染被带到病人房间的可能性。所有人员都经过定期的无菌技术培训。患儿在整个移植过程中将接受常规的抗真菌、抗病毒和抗菌预防药物。
GOSH是通过一家名为Antony Nolan- 英国一家有资质的干细胞供应机构在世界范围内寻找合适的供体。在收到患儿血液样本两周内，可以初步了解供体搜索匹配的成功程度。一旦初步搜索完成，我们则能够了解能否为患者找到全相合的供体。这些信息至关重要，因为若是找到全相合供体的机会不大则可以考虑使用单倍体供体（取决于患者的需求及疾病的特性）从而避免移植的延迟。
在某些情况下，若是移植并非紧急需求，我们会继续在供应库里搜寻，确定潜在供应者中最适合的供体。最好情况下，脐带血单位可在搜寻起的四周内准备好，六周内使用非血缘成人供体移植。当然，当捐赠者是无血缘关系的成年捐赠者时，捐赠者的个人时间安排可能会导致手术时间安排受限。在这种情况下，选择有相关可提供各种来源/供体的移植移植中心（如GOSH）则更为方便。我们将为患者提供最佳选择，在合适的时间范围内选择最佳供体进行匹配移植。
自体和异体干细胞移植的适应症是英国国家标准化的，GOSH符合并应用国家指南。广泛解释，常规化疗失败的白血病/淋巴瘤患儿是同种异体干细胞移植的候选者，而自体移植用于实体瘤患儿的治疗。先天性免疫或代谢紊乱患儿适合同种异体干细胞移植。
这取决于每个临床试验项目本身，需遵守长期随访的临床要求以及试验规范。我们在过去有部分国际和私立患者参与过一些试验。但是，参与者有面对针对长期随访的要求无法达成保证的挑战。参与试验的患儿一般需要每年前往英国伦敦，在治疗后长达十年的时间内进行与试验相关的随访。
