腺病毒相关研究及基因治疗

根据发表在《自然》杂志上的一项新研究表明，大奥蒙德街儿童医院（GOSH）和伦敦大学学院（UCL）的研究小组首次将腺相关病毒与儿童肝炎发展联系起来—这是自2022年全球不明肝炎爆发以来的首次详细研究调查。

该研究描述了由 GOSH 和 UCL 的团队以及包括 ISARIC4C（国际严重急性呼吸系统疾病和新兴感染联盟）在内的许多外部联盟调查人员所展开的大量工作。去年 7 月，来自英格兰和苏格兰的团队通过科学媒体中心（SMC）发表了简报，消除了人们对全球不明肝炎病例激增与新型冠状病毒有直接感染相关的担忧。从那时起，英国范围内各相关部门已进行了大量工作与合作，来确认和加强我们对儿童急性重症肝炎的理解。SMC的简报和《自然》杂志的新论文是腺相关病毒 (AAV) 与该严重肝炎疾病直接相关的第一个报道。

这些结果在《自然》杂志的文章中有连续的报道。其中一篇来自伦敦领导的团队，一篇则来自格拉斯哥领导的合作团队。虽然这些团队进行独立的工作和研究，但他们合作密切，为了英国国家医疗服务体系（NHS）、学术机构和公共卫生机构树立了如何为实现共同目标进行通力合作的典范。一篇来自美国的第三项研究也证实了这一发现。

腺相关病毒和基因治疗

该发现对基因治疗界具有特别重要的意义，因为许多基因疗法都是使用 AAV-腺相关病毒（包括帕金森病和血友病的疗法），通过修饰基因继而导入患者的细胞中进行的。长期以来，肝炎都是已知的基因疗法的并发症，该研究可能揭示了其中的根本原因。现在需要更多的研究来揭开其中复杂的关系，团队正在继续合作将前沿的研究成果转化为对患者的护理和影响。

虽然我们庆幸儿童“神秘”肝炎病例已经消失，但我们现在还在与基因治疗组织合作。肝炎是 AAV 基因治疗的常见并发症，我们已经有一些迹象表明，这背后的机制可能与近期不明原因的肝炎病例激增中所发现的机制相似。

Judy Breuer 教授，GOSH 和 UCL 大奥蒙德街儿童健康研究所合作研究的领头人

基因治疗安全吗？

AAV 基因治疗后几周或几个月内的肝脏受累已逐渐被公众认知，这种受影响的情况也部分取决于患者年龄和所给予的总病毒载量。在极少数情况下可能会导致并发症，需要进行额外的检查和治疗以降低严重肝损伤的风险。您的临床团队一般都了解这些并发症以及减轻肝损伤的措施，并且在与您讨论基因治疗方案时会将这些信息一并告知。

这项新研究有助于弄清楚该风险存在的原因，现在 GOSH、UCL 和其他地方的研究团队可以研究如何对抗基因治疗的副作用。

基因治疗后肝炎的症状是什么？

如果您的孩子在 GOSH 接受了基因治疗并且担心肝炎并发症的话，请咨询您的医生并且注意黄疸症状，皮肤和身体其他部位呈黄色等，最显而易见的是眼白发黄。

儿童肝炎的其他症状包括：

• 深色尿液
• 苍白、灰色的大便
• 皮肤瘙痒
• 肌肉和关节疼痛
• 发烧
• 不适感呕吐感
• 经常感到异常疲倦
• 食欲不振
• 腹部疼痛