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GOSH成为英国首批使用CAR-T疗法治疗白血病复发患者的医院

01/31/2019
Yuvan and his parents
尤文和他的父母

2019年1月,来自英国沃特福德的11岁男孩尤文 (Yuvan)成为了第一个接受最新癌症治疗方法的GOSH患儿。尤文患有复发的急性淋巴细胞白血病(ALL),现在正在接受一种被称为Kymriah疗法的开创性免疫疗法。

Kymriah疗法是CAR-T疗法的一种。CAR-T疗法通过改变患者的免疫系统细胞,即T细胞,来攻击癌细胞。

由于尤文是第一个接受这种疗法的英国患者且现阶段在GOSH观察恢复,所以我们还需要一段时间才能看到这种疗法的最终结果。但是,这种治疗方法已经在美国的临床试验中进行了测试。结果显示,大约50-62%的患者在12个月或更长时间内没有出现白血病。

之前,CAR-T疗法只能作为研究实验的一部分提供给患者。而现在,在英国国家医疗服务系统(NHS)和制造商之间达成了一项具有里程碑意义的协议之后,这种疗法将被提供给符合条件的急性淋巴细胞白血病的复发患者。研究表明,在标准治疗失败后,这种疗法对恶性肿瘤患者非常有效。

尤文是一个狂热的板球迷,2014年被诊断出白血病。他的病情在标准治疗后复发,并于去年接受了骨髓移植。但遗憾的是,10月,尤凡又复发了。

尤文的父母回忆道:“尤文被确诊的消息是我们这辈子知道的最心碎的消息。我们试着去充满希望,因为他们说儿童白血病的治愈率是90%。但难过地是,他的病又复发了。我们非常高兴现在至少又有了新的方法。我们无法想象如果他是在一年之前复发,我们该怎么办。”

尤文自己说道:“我真的很希望自己可以快点好起来,这样我就可以去丹麦的乐高之家了。我喜欢乐高,我住院这阵子还用乐高组装了一个大的布加迪汽车模型。” 

据统计,每年将有600人被诊断患有急性淋巴细胞白血病(ALL) ,其中大多是儿童。虽然治疗已稳步改善,但仍有约10%的患者复发。

2018年11月,GOSH成为英国唯一的两所可以首先提供此治疗方法的医院之一。早在11月尤文开始接受治疗时,GOSH的医生就从他的血液中收集了免疫细胞 t 细胞。在经历了一个复杂的实验室程序,使 t 细胞能够识别并杀死癌细胞后,这些 t 细胞于被送回了尤文体内。

尤文的主治医生 GOSH小儿血液病科专家医师莎拉.葛拉施安医生(Dr Sara Ghorashian)说道: “ 我们很高兴能为像尤文这样的患者提供另一个治愈的机会。虽然这一强大的新疗法的结果还需要一段时间才能为人所知,但该疗法在临床试验中已显示出非常有希望的结果,我们希望它能真正在临床中起作用” 。

GOSH的CEO马修.肖(Matthew Shaw)表示:“ 作为英国第一个提供CAR-T治疗的医院之一,GOSH感到非常自豪。使医院将这些创新疗法作为临床试验的一部分提供给患者方面的世界领先专业知识得到了全面的肯定” 。

GOSH CAR-T治疗研究项目的成功奠基了这种疗法在GOSH的使用。我们的研究合作伙伴伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL ICH) 以及英国国立卫生研究院(NIHR)GOSH生物医学研究中心,GOSH慈善机构通力合作实现的。

作为一个研究型的医院,在细胞治疗方面,GOSH是研究的先驱,并在Persis Amrolia教授的带领下,领导了欧洲首批CAR-T治疗儿童白血病的临床研究之一。2015年,我们使用基因编辑“普通”CAR-T细胞的方法成功地治疗了世界首例患者。我们将继续在个性化医疗领域进行创新,目前正在探索利用“新一代”CAR-T细胞来进一步降低疾病复发的机率。