喜讯！GOSH获批生产病毒载体 - 突破行业瓶颈！

特别感谢 GMP 细胞和基因治疗服务部门的持续努力，我们高兴地宣布大奥蒙德街儿童医院（ GOSH ）已获得英国医药和健康产品管理局 （MHRA）批准，成为生产病毒载体的制造商并授权许可证。

新的授权意味着我们开始打破了整个行业僵局，突破了临床试验的阻碍。该批准将改善研究并使我们能够为患者提供新的定制治疗。

细胞和基因治疗中的病毒载体

针对癌症、免疫缺陷、某些血液疾病、代谢疾病等，细胞和基因疗法 (简称CGT)处于治疗方案的前沿。对于癌症，则可提供个性化治疗，包括对儿童和青少年造成影响的罕见癌症。

病毒载体是无害的病毒，我们可以用它来“诱骗”细胞接受新基因，并且通常被细胞和基因疗法的研发人员用来基因改造人类细胞，从而创造新的治疗方法。它们的制作非常复杂，其可用性和有效性决定了基因或细胞疗法的临床试验是否有效。英国和全球范围内都面临行业瓶颈，导致病毒载体供应短缺，同时也大幅减缓了向患者提供新药的进程。

新授权对GOSH的意义

2021 年，GOSH 宣布与 ViroCell Biologics (ViroCell) 建立合作伙伴关系，ViroCell Biologics 是一家创新型的医药合同研发生产机构（简称CDMO)，该机构专注GMP认证规范内，用于临床试验的病毒载体和基因修饰细胞的设计和制造，并填补了该制造瓶颈最严重的领域：临床之前的概念和关键临床试验之间的区域。因此，ViroCell 填补了“小批量”学术核心实验室和“大批量”CDMO 之间的空白。

英国医药和健康产品监管局 (MHRA) 向 GOSH 授予新许可证，ViroCell 可以利用 GOSH 最先进的制造设施来制造并出口用于临床试验的病毒载体。载体的生产将在 GOSH 扎耶德研究中心（ZCR）的四个专业洁净室中进行。该中心成立于 2019 年，是英国最大的单一学术 GMP 认证的 CGT 制造单位。这开始打破全行业的瓶颈并加速英国和全球的 CGT 临床试验，增加我们在 GOSH为患者提供的新的专业治疗的机会。

感谢 GOSH GMP 细胞和基因治疗服务的所有员工，他们的辛勤工作使GOSH继续成为生命科学创新的中心。

Claire Booth教授- GOSH 和 UCL GOS ICH基因疗法和小儿免疫科Mahboubian教授- 以及 GOSH 细胞和基因治疗服务的临床学术负责人

我们很高兴 GOSH 获得 MHRA 生产病毒载体的许可。凭借我们最先进的设施和 ViroCell 的国际合作关系网，扎耶德研究中心可以生产英国和全球项目的载体，从而突破整个行业的瓶颈，加速细胞和基因治疗临床试验并扩大规模，让我们可以为患者提供新颖的治疗方法。

Claire Booth教授- GOSH 和 UCL GOS ICH基因疗法和小儿免疫科Mahboubian教授- 以及 GOSH 细胞和基因治疗服务的临床学术负责人

解决全球病毒载体供需失衡是 ViroCell 团队的首要任务，因为高质量病毒载体的稀缺限制了创新者制造新型细胞和基因疗法的能力。此次获批对于 ViroCell 和 GOSH 来说都是一个令人兴奋的里程碑，这将促进我们下一阶段的增长 - 因为细胞和基因治疗公司要求需要按照 GMP 标准生产精密设计的病毒载体，而作为首选合作伙伴，我们将释放 ViroCell的全部潜力。

我们高度重视 与MHRA 的合作，并期待加强与 GOSH 的合作伙伴关系，努力帮助加快世界各地可使用先进治疗的候选患者的临床试验。

John W. Hadden二世，ViroCell首席执行官

关于细胞和基因治疗的设施

GOSH 的细胞和基因治疗设施是获得英国医药和健康产品监管理局 (MHRA) 许可的生产基地，用于生产先进治疗药品 (ATMPs)。

它由七个定制实验室组成，为制造的各个阶段提供综合设施。这包括组织培养实验室、储存、废物处理和质量控制。这是一项劳动密集、监管严格且具有创新性的工作。该设施还有一个用于教育和培训的模拟中心。

细胞和基因治疗产品是特别为每位患者定制的，保质期通常只有几个小时，因此大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 的现场制造对于向患者提供这些治疗至关重要。

这些实验室位于医院和扎耶德儿童罕见病研究中心 (ZCR)。该中心位于 GOSH 旁边，以独特的方式将开创性研究和临床护理集中在同一个屋檐下，以帮助推动针对罕见疾病儿童的新疗法和治愈方法。

2023 年 1 月，GOSH 开设了更多生产基因和细胞疗法的设施，并由 MHRA批准了在 扎耶德研究中心设立操作室。这些设施也称为良好生产规范 (GMP) 设施。它是英国最大的单一学术 GMP 认证单位，也是世界上最大的 ATMP 制造单位之一，拥有七个洁净室和一个用于教育金额实践的模拟中心。